（东谈主民日报健康客户端记者 刘玫妍 尹薇）“在耳朵上打一针，用极少药，就能让孩子听到声息，能讲话！”看成又名聋哑儿童的母亲，王青（假名）于今都难以顺服。但当孩子第一次对声息有响应，第一次喊姆妈的技艺，那种喜极而泣的幸福感却如斯确实。

6月5日，《当然医学》（Nature Medicine）杂志发表民众首个先天性耳聋临床考试的双耳基因治愈初步物化：5 名聋哑患儿（1～11 岁）的双耳听力均得到显然归附，言语功能和声源定位才调也得到改善。

该面容由复旦大学附庸眼耳鼻喉科病院、国度卫健委听觉医学要点执行室的李华伟教师、舒易来教师、王武庆教师团队领衔，聚积哈佛大学医学院陈正一教师完成。

复旦大学附庸眼耳鼻喉科病院舒易来教师（右一）为患儿检查。受访者供图

舒易来先容，遗传性耳聋由基因突变激发，OTOF基因突变是常见的病因之一，患者经常发达为重度、用功度或王人备听力损构怨言语阻难。耳聋基因治愈等于将基因治愈药物打针到患者双耳，以替代突变的基因时时使命，让患者重获听力。

为了考据基因治愈的安全性和有用性，舒易来团队在2022年10月发起患者招募，并于2022年12月完成了单耳基因治愈。5位受试者在遴选治愈后听觉功能归附，当今最长的患者随访技艺达1年6个月，患者仍是可进行日常同样。该霸术效果于本年1月发表在海外顶级医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）上，并被选为封面导读，海外同业称之为“耳聋治愈的范式曲折”“ 标识着基因治愈听觉阻难乃至更芜俚疾病的新时期开启”。

在单耳治愈的疗效得到考据后，2023年7月，该霸术团队开启双耳治愈。舒易来告诉东谈主民日报健康客户端记者，“双耳给药的难度和风险大于单耳，但比拟单耳，双耳的平允是有定位才调，能判断出声息从那边来。比如，死后驶来一辆车，若是双耳都能听到，孩子就不错分离车到底在哪侧、该若何躲。”

这次考试，该霸术团队招募了5例OTOF基因突变导致的双侧先天性听力阻难患儿，给每个孩子的双耳都打针了基因治愈药物。“约一滴水那么多的药量，咱们通过显微打针的花样，精确地一次性打针到耳蜗内。表面上只需要一次打针给药，不错长久防守效果，后期咱们还会抓续不雅察，每半年至一年随访一次。”舒易来说。

治愈后，患儿双侧听力都得到显贵归附。“孩子刚开动是王人备听不到的声息，好像两周全四周之间，他们开动对声息有响应。记顺适时有个家长合计太神奇了，不敢顺服，四周的技艺来病院作念检查，我告诉他们，孩子如实能听到声息了，那时孩子的爸爸、姆妈、外公、外婆都哭了。咱们通盘这个词团队也很感动，为他们欢畅。”

舒易来先容，除了听力，5个孩子还归附了言语感知和声源定位才调。“你站在背后喊他，他能准确地知谈声息来自那边，扭头找到你。还有一些孩子能闻歌起舞，或随着哼唱浅易的童谣。”舒易来讲授，这都评释孩子责罚复杂声息的才调显然增强。

更令东谈主惊喜的是，通过严格的言语康复磨真金不怕火，又名11岁患儿能说些浅易的字词。“已往都认为跳动6岁言语发生就固定了，就算再归附听力，亦然弗成能讲话的，咱们的霸术揭示了大脑的可塑性。这教唆，标准、实时的言语康复特殊挫折。”舒易来说。

“耳聋基因治愈不单针对儿童，针对成年患者的霸术也仍是启动。”舒易来告诉东谈主民日报健康客户端记者，该面容将络续标准、有序招募患者，败落是成年患者，也将络续随访仍是获得效果的患者，标准鼓励新药临床霸术IND审批，预测1-2年不错更芜俚地哄骗到临床，畴昔还会增多剂量和多中心霸术。